Small Nucleic Acid Drugs Development چیست؟
داروهای اسید نوکلئیک کوچک (Small Nucleic Acid Drugs) شامل انواعی از مولکول‌های زیستی نظیر siRNA ،Aso ،miRNA و Aptamer هستند که با استفاده از مکانیسم‌های تنظیمی RNA، فرایندهای سلولی را کنترل کرده و به‌عنوان درمان‌های هدفمند در بیماری‌های مختلف به کار می‌روند. این دسته از داروها به دلیل ویژگی‌های منحصربه‌فردی مانند هدف‌گیری اختصاصی، نیمه‌عمر طولانی، امکان طراحی سریع و تولید بهینه‌شده، مورد توجه گسترده صنعت بیوتکنولوژی و داروسازی قرار گرفته‌اند.
siRNA (Small Interfering RNA)
siRNA یک مولکول RNA دو رشته‌ای کوتاه است که از طریق RNA interference (RNAi) بیان ژن خاصی را سرکوب می‌کند.
siRNA با اتصال به کمپلکس RISC (RNA-induced silencing complex) به طور اختصاصی mRNA هدف را تجزیه می‌کند و مانع از تولید پروتئین‌های معیوب یا مضر می‌شود. این فناوری به عنوان یک رویکرد درمانی در مقابله با سرطان، بیماری‌های ویروسی و اختلالات ژنتیکی کاربرد دارد.
Aso (Antisense Oligonucleotide)
Aso یک توالی تک‌رشته‌ای DNA یا RNA است که به mRNA هدف متصل می‌شود و از طریق افزایش تجزیه RNA یا جلوگیری از ترجمه پروتئین‌های مضر، اثر درمانی خود را اعمال می‌کند. برخی از داروهای مبتنی بر Aso برای بیماری‌هایی مانند دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne Muscular Dystrophy) و SMA (Spinal Muscular Atrophy) تایید شده‌اند.
miRNA (MicroRNA)
miRNA یک مولکول RNA تک‌رشته‌ای کوچک است که به mRNA هدف متصل می‌شود و از طریق سرکوب ترجمه یا تجزیه RNA، بیان ژن را تنظیم می‌کند.
از آنجا که هر miRNA می‌تواند چندین mRNA را هدف قرار دهد، این مولکول کاربرد بالقوه‌ای در درمان سرطان، بیماری‌های قلبی و عصبی دارد.
Aptamer
Aptamer یک القاگر یا مهارکننده اختصاصی پروتئین‌ها و مولکول‌های هدف است که می‌تواند به عنوان جایگزین آنتی‌بادی عمل کند. مزایای آن شامل پایداری بالا، ایمنی‌زایی کم و هزینه تولید پایین‌تر نسبت به آنتی‌بادی‌ها است. Aptamer در حوزه‌های سرطان‌درمانی، تصویربرداری مولکولی و تشخیص‌های زیستی کاربرد دارد.
BMG Biotech با بهره‌گیری از بیش از 20 سال تجربه GenScript در زمینه سنتز اولیگونوکلئوتیدهای DNA و RNA، یک پلتفرم یکپارچه برای تولید siRNA و ASO ارائه می‌دهد. این پلتفرم مراحل مختلف از طراحی توالی گرفته تا سنتز، تحویل و غربالگری زیستی (Bioassay Screening) را پوشش می‌دهد و به تسریع پروژه‌های توسعه داروهای اسید نوکلئیک کوچک شما کمک می‌کند.
بسته تضمینی siRNA - با کارایی Knock Down (KD%) ≥80%!
| Service Type | Deliverables | Purification | Delivery Format |
|
Standard Package
|
|
RNase free HPLC grade (Purity ≥90%) |
Annealed double-strand (default) Dry powder (default) TE buffer / Nuclease-free water / Annealing buffer (Optional) |
|
Premium Package
|
|
||
| Add-on Service |
|
آشنایی با GenScript
GenScript یک شرکت پیشرو در حوزه بیوتکنولوژی است که خدمات متنوعی را در زمینه سنتز ژن، ویرایش ژنوم با فناوری CRISPR، توسعه آنتی‌بادی‌ها، تولید پروتئین‌های نوترکیب و خدمات تحقیقاتی سفارشی (CRO) ارائه می‌دهد. این شرکت در سال 2002 تاسیس شده و دفاتر متعددی در نیوجرسی ایالات متحده، نانجینگ چین، اروپا و سایر نقاط جهان دارد. از ویژگی‌های جین اسکریپت می‌توان به دقت بالا، زمان تحویل کوتاه و هزینه‌های رقابتی اشاره کرد.
 |
بسیار مفتخریم که خدمات برترین برندها را در BMG Biotech ایران ارائه می‌دهیم. با توجه به نیاز روزافزون پژوهشگران و دانشمندان کشور عزیزمان و لزوم استفاده از مواد و خدمات آزمایشگاهی مطابق با استانداردهای جهانی، ما همواره سعی بر ارائه خدمات سنتز با مناسب‌ترین قیمت را داریم. |
امتیازات
تحویل سریع
از طراحی تا ارائه، در سریع‌ترین زمان
خدمات یکپارچه
ظرفیت تولید تا سطح کیلوگرم
راهکارهای انعطاف‌پذیر
خدمات ماژولار و کنترل کیفیت
با سابقه جهانی
21+ سال تجربه در سنتز الیگونوکلئوتیدها
ویژگی‌های سرویس
| Service | Length | Quantity | Type | Purification | Modification | Conjugation | QC | Function Testing |
|
siRNA
|
~21-23nt | 5 nmol to Kg level |
|
Rnase free HPLC, desalt, PAGE | Locked Nucleic Acid (LNA), thioate, methylation, 2-Ome etc. (~200 types) | Antibody, peptide, lipid etc. |
|
|
| ASO | ~30nt |
|
مزیت‌های ما
تمایز در کیفیت و قیمت
دقیق‌ترین و سریع‌ترین سرویس
کارشناسان بین‌المللی
امکانات نوین و فناوری‌های پیشرفته
رویکرد تخصصی
حضور پژوهشگران بیوتکنولوژی
گواهینامه‌ها
گواهی اصالت از شرکت GenScript
سوالات متداول
siRNA و ASO چگونه کار می‌کنند؟
فناوری RNAi (تداخل RNA) از توالی‌های کوتاه الیگونوکلئوتیدی برای هدف‌گیری و تنظیم بیان ژن‌ها استفاده می‌کند. این مکانیسم با مهار یا تقویت تولید پروتئین‌هایی که در بروز بیماری‌ها نقش دارند، امکان درمان‌هایی با دقت بالا و هدفمند را فراهم می‌سازد.
siRNA (RNA مداخله‌گر کوچک)
مکانیسم عملکرد:
مولکول‌های siRNA با پروتئین‌هایی مانند AGO2 کمپلکسی به نام RISC (RNA-induced Silencing Complex) تشکیل می‌دهند. این کمپلکس mRNA هدف را شناسایی کرده و از طریق برش و تجزیه آن، سبب خاموشی ژن می‌شود.
ویژگی‌ها:
siRNA معمولاً از RNA دو رشته‌ای با طول 19 تا 25 نوکلئوتید (عمدتاً 21 جفت باز) تشکیل شده است و از طریق مکمل شدن با mRNA هدف، در سطح پسارونویسی (Post-transcriptional) اثر خود را اعمال می‌کند.
برای افزایش پایداری، نفوذپذیری و کارایی درون‌سلولی، این مولکول‌ها اغلب به اصلاحات شیمیایی نیاز دارند.
تا کنون، سازمان FDA پنج داروی مبتنی بر siRNA را تایید کرده است.
ASO (الیگونوکلئوتیدهای ضدحس)
مکانیسم عملکرد:
الیگونوکلئوتیدهای ASO با اتصال به mRNA هدف، ساختاری دو رشته‌ای از نوع DNA/RNA تشکیل می‌دهند. این ساختار توسط آنزیم RNAse H شناسایی شده و موجب تخریب mRNA می‌شود.
ویژگی‌ها:
ASOها معمولاً به‌صورت تک‌رشته‌ای از DNA یا RNA طراحی می‌شوند و می‌توانند با مداخله در فرایندهای پردازش RNA از جمله برش و اتصال (Splicing)، مانع از تولید یا ترجمه mRNA بالغ شوند.
تاکنون بیش از 20 داروی مبتنی بر ASO موفق به دریافت تاییدیه از FDA شده‌اند.
